Πολλαπλό μυέλωμα: Θεραπεία εγκρίνεται νωρίτερα – Η απόφαση της Ε.Ε.

Μια επιπλέον θεραπευτική δυνατότητα αποκτούν στην Ευρωπαϊκή Ένωση ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα, μια μορφή καρκίνου του αίματος που προσβάλλει τα πλασματοκύτταρα του μυελού των οστών και χαρακτηρίζεται συχνά από διαδοχικές υποτροπές.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη διεύρυνση της θεραπευτικής ένδειξης του φαρμάκου Pepaxti (μελφαλάνη φλουφεναμίδη ή melflufen), επιτρέποντας τη χρήση του σε προγενέστερο στάδιο της θεραπευτικής πορείας, σε συνδυασμό με δεξαμεθαζόνη.

Η απόφαση ανακοινώθηκε από τη φαρμακευτική εταιρεία Oncopeptides και επιβεβαιώνεται από τη νέα ένδειξη που καταγράφεται στο επίσημο Μητρώο Φαρμάκων της Ευρωπαϊκής Ένωσης.

Μέχρι σήμερα, η εγκεκριμένη χρήση του φαρμάκου περιοριζόταν σε ασθενείς που είχαν ήδη λάβει τουλάχιστον τρεις προηγούμενες γραμμές θεραπείας και παρουσίαζαν ανθεκτικότητα σε τρεις βασικές κατηγορίες αντικαρκινικών φαρμάκων.

Με τη νέα απόφαση, το Pepaxti μπορεί να χορηγείται από την τρίτη γραμμή θεραπείας, δηλαδή σε ασθενείς που έχουν λάβει τουλάχιστον δύο προηγούμενες θεραπευτικές αγωγές, εφόσον πληρούνται συγκεκριμένα κριτήρια.

Ποιοι ασθενείς μπορούν να λάβουν τη θεραπεία

Η διευρυμένη ένδειξη αφορά ενήλικες με πολλαπλό μυέλωμα, των οποίων η νόσος είναι ανθεκτική στη λεναλιδομίδη και στην τελευταία θεραπεία που έλαβαν.

Πρόκειται για σημαντική αλλαγή, καθώς καταργείται η προηγούμενη προϋπόθεση ανθεκτικότητας σε τρεις διαφορετικές κατηγορίες φαρμάκων.

Η νέα ένδειξη διατηρεί, ωστόσο, έναν πρόσθετο περιορισμό για ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων: Η εξέλιξη της νόσου πρέπει να έχει εμφανιστεί τουλάχιστον τρία χρόνια μετά τη μεταμόσχευση.

Η θεραπεία δεν προορίζεται, επομένως, για όλους τους ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα, αλλά για συγκεκριμένες περιπτώσεις στις οποίες η νόσος έχει υποτροπιάσει ή δεν ανταποκρίνεται επαρκώς στις προηγούμενες αγωγές.

Τι έδειξε η κλινική μελέτη

Η διεύρυνση της ένδειξης στηρίζεται σε δεδομένα από την κλινική μελέτη φάσης 3 OCEAN, καθώς και σε συμπληρωματικά στοιχεία ασφάλειας από άλλες μελέτες και την κλινική πρακτική.

Στη μελέτη OCEAN αξιολογήθηκε η αποτελεσματικότητα του συνδυασμού melflufen και δεξαμεθαζόνης σε ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα.

Σύμφωνα με την εταιρεία, τα δεδομένα υποστηρίζουν τη χρήση του φαρμάκου νωρίτερα στη θεραπευτική πορεία, καθώς οι ασθενείς μπορούν να παραμείνουν στη θεραπεία για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα.

Η Oncopeptides αναφέρει ότι ο μέσος αριθμός κύκλων θεραπείας στην τρίτη γραμμή μπορεί να είναι περίπου διπλάσιος σε σχέση με την τέταρτη.

Το συγκεκριμένο στοιχείο, ωστόσο, δεν πρέπει να συγχέεται με διπλασιασμό της επιβίωσης ή με ίαση της νόσου.

Πώς δρα το φάρμακο

Το Pepaxti περιέχει μελφαλάνη φλουφεναμίδη, μια αντικαρκινική ουσία που ανήκει στην κατηγορία των αλκυλιωτικών παραγόντων.

Η ουσία έχει σχεδιαστεί ώστε να εισέρχεται στα κύτταρα και, μέσω της δράσης ενζύμων, να απελευθερώνει δραστικούς μεταβολίτες που προκαλούν βλάβες στο DNA των καρκινικών κυττάρων, εμποδίζοντας τον πολλαπλασιασμό τους.

Χορηγείται ενδοφλεβίως, σε συνδυασμό με δεξαμεθαζόνη, υπό την επίβλεψη γιατρών με εμπειρία στη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος.

Όπως και άλλες αντικαρκινικές θεραπείες, συνοδεύεται από κινδύνους ανεπιθύμητων ενεργειών.

Μεταξύ των συχνότερων περιλαμβάνονται η μείωση των αιμοπεταλίων, η ουδετεροπενία, η αναιμία, η ναυτία, η διάρροια και ο πυρετός.

Σοβαρές επιπλοκές μπορεί να περιλαμβάνουν λοιμώξεις, όπως πνευμονία, και σημαντική μείωση των αιμοπεταλίων.

Από την εισήγηση στην τελική έγκριση

Η διαδικασία για τη διεύρυνση της χρήσης του Pepaxti είχε αρχίσει από τους προηγούμενους μήνες.

Στις 17 Σεπτεμβρίου 2026, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων είχε εκδώσει θετική εισήγηση για την τροποποίηση της ένδειξης.

Η τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής ολοκληρώνει το κανονιστικό στάδιο της επέκτασης της άδειας κυκλοφορίας.

Η εξέλιξη αποκτά σημασία επειδή επιτρέπει τη χρήση μιας ήδη εγκεκριμένης θεραπείας σε μεγαλύτερη ομάδα ασθενών, χωρίς να απαιτείται να έχουν εξαντληθεί προηγουμένως τόσες θεραπευτικές επιλογές όσες απαιτούσε η αρχική ένδειξη.

Τι σημαίνει για την Κύπρο

Η διευρυμένη ένδειξη αποτελεί ευρωπαϊκή κανονιστική απόφαση και αφορά την άδεια κυκλοφορίας του φαρμάκου στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Η πρακτική πρόσβαση των ασθενών εξαρτάται από τις διαδικασίες διάθεσης και αποζημίωσης που εφαρμόζονται σε κάθε κράτος.

Η εταιρεία έχει ανακοινώσει ότι προχωρεί στις σχετικές διαδικασίες για τη Γερμανία, την Ισπανία και την Ιταλία, ενώ εξετάζει την αξιοποίηση της διευρυμένης ένδειξης και σε άλλες ευρωπαϊκές αγορές.

Για τους ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα, η σημασία της απόφασης βρίσκεται στη δυνατότητα χρήσης μιας πρόσθετης θεραπευτικής επιλογής νωρίτερα στην πορεία μιας νόσου για την οποία εξακολουθεί να υπάρχει ανάγκη αποτελεσματικών θεραπειών μετά από υποτροπή.