Δώδεκα φάρμακα στον δρόμο προς την ευρωπαϊκή έγκριση: Θεραπείες για καρκίνο, αιμορροφιλία και μυασθένεια μεταξύ άλλων στη λίστα του ΕΜΑ – Τι προσφέρει κάθε σκεύασμα και για ποιους ασθενείς προορίζεται

Δώδεκα φάρμακα συνέστησε για έγκριση η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) στη συνεδρίασή της στο τέλος της περασμένης εβδομάδας.

Ανάμεσά τους θεραπείες για διαφορετικές μορφές καρκίνου, την αιμορροφιλία Α, τη γενικευμένη μυασθένεια gravis και το σύνδρομο βραχέος εντέρου, καθώς και ένα εμβόλιο κατά της λύσσας.

Ο κατάλογος περιλαμβάνει επίσης δύο βιοομοειδή και δύο γενόσημα φάρμακα. Η θετική γνωμοδότηση αποτελεί σύσταση για έγκριση, όχι άδεια κυκλοφορίας για την οποία, αρμοδιότητα έχει η Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Καρκίνος του πνεύμονα

Το Gevalka είναι στοχευμένη θεραπεία για ενήλικες με προχωρημένο μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα που είναι θετικός στον δείκτη ALK.

Σε μελέτη ασθενών που έλαβαν θεραπεία πρώτης γραμμής, το φάρμακο βελτίωσε τον χρόνο χωρίς επιδείνωση της νόσου σε σύγκριση με την κριζοτινίμπη. Η επιλογή των ασθενών προϋποθέτει τον εντοπισμό του συγκεκριμένου μοριακού δείκτη.

Καρκίνος ωοθηκών ανθεκτικός στην πλατίνα

Το Lifyorli προτείνεται σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία για ενήλικες με καρκίνο υψηλού βαθμού των ωοθηκών, των σαλπίγγων ή του περιτοναίου, ο οποίος είναι ανθεκτικός στην πλατίνα.

Σύμφωνα με τον EMA, ο συνδυασμός βελτίωσε τόσο τον χρόνο χωρίς επιδείνωση της νόσου όσο και τη συνολική επιβίωση, σε σύγκριση με τη χορήγηση της μόνο της χημειοθεραπείας.

Καρκίνος ωοθηκών μετά την πρώτη χημειοθεραπεία

Το Sepalna απευθύνεται σε διαφορετική ομάδα ασθενών. Προτείνεται ως θεραπεία συντήρησης για ενήλικες με προχωρημένο καρκίνο υψηλού βαθμού των ωοθηκών, των σαλπίγγων ή του περιτοναίου, οι που ανταποκρίθηκαν πλήρως ή μερικώς στην πρώτη χημειοθεραπεία με πλατίνα.

Το φάρμακο εμποδίζει την επιδιόρθωση του κατεστραμμένου DNA των καρκινικών κυττάρων. Στην αξιολόγηση του EMA, παρέτεινε τον χρόνο χωρίς επιδείνωση της νόσου σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο.

Διαπυητική ιδρωδενίτιδα

Το Povofortay προορίζεται για ενήλικες με ενεργό, μέτρια έως σοβαρή διαπυητική ιδρωδενίτιδα, γνωστή και ως ανάστροφη ακμή. Πρόκειται για χρόνια φλεγμονώδη νόσο που μπορεί να προκαλέσει επώδυνα εξογκώματα, αποστήματα και ουλές.

Σύμφωνα με τον EMA, είναι η πρώτη ημερήσια θεραπεία από το στόμα που προτείνεται για αυτή την ομάδα. Στα δεδομένα που αξιολογήθηκαν, μείωσε τις δερματικές βλάβες και τον πόνο σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο.

Αιμορροφιλία Α

Το Frehemgo προτείνεται για την πρόληψη αιμορραγικών επεισοδίων σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α. Η προτεινόμενη ένδειξη καλύπτει όλες τις ηλικιακές ομάδες, αλλά διαφέρει ανάλογα με το αν ο ασθενής έχει αναπτύξει αναστολείς του παράγοντα VIII και με τη βαρύτητα της νόσου.

Πρόκειται για ενέσιμη αγωγή που μιμείται τη λειτουργία του ενεργοποιημένου παράγοντα VIII, συμβάλλοντας στη διαδικασία της πήξης. Ο EMA αναφέρει μείωση των αιμορραγικών επεισοδίων στα δεδομένα που αξιολόγησε.

Γενικευμένη μυασθένεια gravis

Το Klygefa προορίζεται ως πρόσθετη αγωγή για ενήλικες με γενικευμένη μυασθένεια gravis, εφόσον είναι θετικοί σε αντισώματα κατά του υποδοχέα ακετυλοχολίνης. Η νόσος προκαλεί μυϊκή αδυναμία και κόπωση.

Η θεραπεία αναστέλλει μια πρωτεΐνη του ανοσοποιητικού συστήματος και προβλέπεται να χορηγείται εβδομαδιαίως. Σε μελέτη 26 εβδομάδων καταγράφηκαν βελτιώσεις στη βαρύτητα της νόσου, στις καθημερινές λειτουργίες και στην ποιότητα ζωής των ασθενών.

Σύνδρομο βραχέος εντέρου: Zeydovio

Το Zeydovio προτείνεται για ενήλικες με σύνδρομο βραχέος εντέρου, κατάσταση κατά την οποία το έντερο δεν μπορεί να απορροφήσει επαρκώς υγρά και θρεπτικά συστατικά, συχνά μετά από χειρουργική αφαίρεση μεγάλου μέρους του.

Το στοιχείο που σημειώνεται στην αξιολόγηση του EMA είναι η μείωση της ανάγκης για παρεντερική υποστήριξη, δηλαδή για χορήγηση υγρών ή θρεπτικών συστατικών με έγχυση.

Πρόληψη της λύσσας: VaxRabeo

Το VaxRabeo είναι εμβόλιο που προτείνεται για προφύλαξη πριν ή μετά από έκθεση στον ιό της λύσσας, σε άτομα όλων των ηλικιών. Σύμφωνα με τον EMA, προκαλεί προστατευτική απόκριση αντισωμάτων σε παιδιά και ενήλικες.

Βιοομοειδή για καρκίνο μαστού και αλλεργικές παθήσεις

Το Pebrilzo περιέχει περτουζουμάμπη και προορίζεται, σε συνδυασμό με άλλες αγωγές, για συγκεκριμένες περιπτώσεις HER2 θετικού καρκίνου του μαστού. Είναι βιοομοειδές του ήδη αδειοδοτημένου Perjeta. Ο EMA αναφέρει συγκρίσιμη ποιότητα, ασφάλεια και αποτελεσματικότητα. Είναι επίσης το πρώτο βιοομοειδές που συστήνεται για έγκριση με τη νέα εξατομικευμένη κλινική προσέγγιση αξιολόγησης.

Το δεύτερο βιοομοειδές, Adcomfo, περιέχει ομαλιζουμάμπη και προτείνεται για συγκεκριμένους ασθενείς με σοβαρό αλλεργικό άσθμα, χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες ή χρόνια αυθόρμητη κνίδωση. Το φάρμακο αναφοράς του είναι το Xolair.

Τέλος, η επιτροπή έδωσε θετική γνώμη για δύο γενόσημα για φλεγμονώδεις και αιματολογικές παθήσεις

Το Inijaq, γενόσημο της τοφασιτινίμπης, προτείνεται για συγκεκριμένες μορφές αρθρίτιδας, αγκυλοποιητική σπονδυλίτιδα και ελκώδη κολίτιδα, καθώς και για νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα υπό τις προβλεπόμενες προϋποθέσεις.

Το Ruxolitinib Zentiva, γενόσημο της ρουξολιτινίμπης, προτείνεται για μυελοΐνωση, αληθή πολυκυτταραιμία και νόσο μοσχεύματος έναντι ξενιστή, ανάλογα με τα χαρακτηριστικά και την ηλικία του ασθενούς. Και στις δύο περιπτώσεις πρόκειται για νέες γενόσημες επιλογές δραστικών ουσιών που χρησιμοποιούνται ήδη στην ΕΕ

Επιπρόσθετα, η Επιτροπή εισηγήθηκε επέκταση της χρήσης 11 ήδη αδειοδοτημένων φαρμάκων. Ανάμεσά τους είναι το Anzupgo, για το οποίο προτείνεται η χρήση και σε εφήβους από 12 ετών με μέτριο έως σοβαρό χρόνιο έκζεμα χεριών.