Ένας στους επτά Κύπριους είναι φορέας του «στίγματος», όπως όλοι το γνωρίζουμε, της θαλασσαιμίας. Εκατοντάδες Κύπριοι είναι θαλασσαιμικοί και η Κύπρος είναι η χώρα με τον μεγαλύτερο αριθμό ασθενών, κατ’ αναλογίαν πληθυσμού, στον κόσμο.
Η σημερινή Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας, βρίσκει τους Κύπριους ασθενείς έτοιμους να αρχίσουν να λαμβάνουν μέσω του Γενικού Συστήματος Υγείας το φάρμακο, που χαρακτηρίστηκε διεθνώς ως επανάσταση, αφού θα απελευθερώσει, αρκετούς από αυτούς και κυρίως τους μικρότερους σε ηλικία, από τις συχνές μεταγγίσεις αίματος και τις επιπλοκές που αυτές επιφέρουν με το πέρασμα των χρόνων στον οργανισμό τους.
Το φάρμακο «Reblozyl»
Η β-θαλασσαιμία προκαλεί σοβαρή αναιμία επειδή ο οργανισμός δεν παράγει σωστά την αιμοσφαιρίνη. Πολλοί ασθενείς χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις αίματος σε όλη τη ζωή τους. Το Reblozyl δεν είναι γονιδιακή θεραπεία και δεν «θεραπεύει» οριστικά τη νόσο. Βοηθά, όμως, τον οργανισμό να παράγει πιο ώριμα και λειτουργικά ερυθρά αιμοσφαίρια, μειώνοντας έτσι την ανάγκη για μεταγγίσεις σε αρκετούς ασθενείς.
Στην Ευρώπη και στις ΗΠΑ το Reblozyl έχει εγκριθεί για ενήλικες ασθενείς με β-θαλασσαιμία που χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις αίματος. Η Ευρωπαϊκή Ένωση έχει, επίσης, εγκρίνει τη χρήση του και σε ενήλικες με μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία (NTDT beta-thalassemia). Επίσης, χρησιμοποιείται και σε ορισμένες μορφές μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων (MDS).
Η μεγάλη κλινική μελέτη BELIEVE, στην οποία βασίστηκε η έγκριση του φαρμάκου, έδειξε ότι σημαντικό ποσοστό ασθενών με β-θαλασσαιμία κατάφερε να μειώσει αισθητά τις ανάγκες του για μεταγγίσεις αίματος.
«Θυμόμαστε τους φίλους που χάσαμε»
«Η 8η Μαΐου, για όλους εμάς, τα άτομα με Θαλασσαιμία (ΑμΘ) είναι πάντα ιδιαίτερη και σημαντική», ανέφερε στον «Φ» ο πρόεδρος του Παγκύπριου Συνδέσμου Θαλασσαιμίας, Μίλτος Μιλτιάδους. «Είναι η ημέρα που θυμόμαστε τις προσπάθειες των γονιών μας να μας εξασφαλίσουν τα βασικά για να μπορέσουμε να ζήσουμε, σε μια εποχή που δεν υπήρχε αίμα και φαρμακευτική αγωγή. Θυμόμαστε τους φίλους που χάσαμε και την τύχη να βρισκόμαστε ακόμα εδώ».
Κάθε χρόνο, τέτοια μέρα, συνέχισε ο κ. Μιλτιάδους, «προσπαθούμε να ρίξουμε λίγο φως σε μια ασθένεια που μπορεί να είναι σπάνια για τις περισσότερες χώρες στον κόσμο αλλά, για την Κύπρο μας είναι ουσιαστικά η “εθνική μας ασθένεια”. Ένας στους επτά Κύπριους είναι φορέας, καθιστώντας την Κύπρο το κράτος με τη μεγαλύτερη αναλογία ΑμΘ στον κόσμο, πέραν των 1.300 ατόμων ζούμε με τη νόσο, με περίπου τους μισούς σε τακτικές μεταγγίσεις».
Η φετινή Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας «μας βρίσκει αντιμέτωπους με κρίσιμες προκλήσεις οι οποίες αγγίζουν τον πυρήνα της περίθαλψης των ΑμΘ, όπως η επάρκεια αίματος αλλά και θέματα στελέχωσης Κλινικών Θαλασσαιμίας. Από την άλλη, οι νέες εξελίξεις, όπως η επικείμενη ένταξη του Reblozyl στο ΓεΣΥ αλλά και η πρόοδος που επιτελείται στους τομείς της γονιδιακής θεραπείας μας κάνουν αισιόδοξους για το μέλλον».
Κατά τον κ. Μιλτιάδους, «η ένταξη του Reblozyl στο ΓεΣΥ αποτελεί μια σημαντική εξέλιξη που διεκδικούσαμε εδώ και χρόνια. Όχι γιατί πιστεύουμε σε “μαγικές λύσεις”, αλλά γιατί πρόκειται για μια πραγματική πρόοδο που μπορεί να βελτιώσει την καθημερινότητα ασθενών για τους οποίους μπορεί να επιφέρει σημαντικό όφελος. Λιγότερες μεταγγίσεις σημαίνουν λιγότερη υπερφόρτωση σιδήρου, λιγότερες επιπλοκές και περισσότερο χρόνο ζωής έξω από τα νοσοκομεία».
ΟΑΥ: Σημαντικό οικονομικό ζήτημα
Η αποζημίωση του Reblozyl από το ΓεΣΥ, ανέφερε στον «Φ» η λειτουργός Α, φαρμακο-οικονομολόγος, Όλγα Πιτσιλίδου, «αποτελεί ένα σημαντικό πολιτικό και οικονομικό ζήτημα. Το Reblozyl περιορίζει το φορτίο μεταγγίσεων σε επιλέξιμους ασθενείς, μειώνοντας ενδεχομένως την υπερφόρτωση σιδήρου, και ως εκ τούτου, βελτιώνει την ποιότητα ζωής».
Ωστόσο, υπογράμμισε, «τα οφέλη αυτά συνοδεύονται από σημαντικές οικονομικές επιπτώσεις για ένα μικρό σύστημα υγειονομικής περίθαλψης. Δημοσιευμένες αναλύσεις αντίκτυπου στον προϋπολογισμό έχουν εκτιμήσει ότι η αποζημίωση του Reblozyl θα μπορούσε να δημιουργήσει σημαντικές πρόσθετες δαπάνες σε ορίζοντα πενταετίας, αντιπροσωπεύοντας ένα μη αμελητέο μερίδιο των δαπανών για καινοτόμα φάρμακα στο ΓεΣΥ. Επιπλέον, σημαντική παραμένει η αβεβαιότητα που συνοδεύει τη χορήγηση του προϊόντος ως προς, μεταξύ άλλων, τη μακροπρόθεσμη διάρκεια της θεραπείας και το μέγεθος των αντισταθμίσεων κόστους που σχετίζονται με τη μείωση των μεταγγίσεων και των επιπλοκών. Κατά συνέπεια, η συζήτηση για την αποζημίωση εκτείνεται πέρα από την κλινική αξία μιας μεμονωμένης θεραπείας και αποτελεί ευρύτερο παράδειγμα για το πώς η Κύπρος θα διαχειριστεί τα μελλοντικά καινοτόμα φάρμακα υψηλού κόστους, εξισορροπώντας, παράλληλα, την ισότιμη πρόσβαση των ασθενών με τη δημοσιονομική βιωσιμότητα».
